Onderdelen van geneesmiddelenbewaking: 'Post-Authorisation Efficacy Studies' (PAES's)

Plannen voor 'Post-Authorisation Efficacy Studies' (PAES's) “Het doel is dat de toezichthoudende instanties in staat zijn om dergelijke onderzoeken te verzoeken wanneer er belangrijke vragen bestaan over de werkzaamheid van het geneesmiddel die pas kunnen worden beantwoord zodra het middel algemeen wordt gebruikt of wanneer er vragen opkomen in de periode nadat het geneesmiddel is toegelaten op de markt” – Dr. Stella Blackburn, EMA, 2011

Op het moment van verlening van de handelsvergunning Bereik van PAES's Op het moment van verlening van de handelsvergunning In het geval dat er problemen worden vastgesteld die samenhangen met enkele aspecten van de werkzaamheid en die alleen kunnen worden opgelost nadat het geneesmiddel op de markt is gebracht Na verlening van de handelsvergunning Wanneer kennis omtrent de ziekte of de klinische methodologie aangeeft dat eerdere werkzaamheidsbeoordelingen mogelijk aanzienlijk moeten worden herzien PAES's mogen niet leiden tot voortijdige verlening van handelsvergunningen. Ze kunnen niet worden gebruikt om de initiële bewijskracht te ontkrachten die vereist is voor de verlening van een standaard handelsvergunning.

Wat kan een PAES in gang zetten? Nationale bevoegde autoriteiten Het Europees Geneesmiddelenbureau De Europese Commissie PAES's vallen onder de EU Verordening 357/2014 betreffende situaties waarin veiligheids- en werkzaamheidsstudies na toelating kunnen worden vereist. Beschikbaar op http://eur-lex.europa.eu/legal- content/EN/TXT/PDF/?uri=OJ:JOL_2014_107_R_0001&from=E N (laatst geraadpleegd 29 september 2015).

Welke punten moeten in een PAES aan de orde komen? (1) Een initiële werkzaamheidsbeoordeling gebaseerd op surrogaateindpunten die moet worden geverifieerd In het geval dat geneesmiddelen worden gebruikt in combinatie met andere geneesmiddelen, kunnen er aanvullende werkzaamheidsgegevens nodig zijn om onzekerheden op te helderen Onzekerheden met betrekking tot de werkzaamheid van een geneesmiddel in bepaalde subpopulaties die niet voorafgaand aan het verlenen van de handelsvergunning konden worden opgelost Een verandering van inzicht inzake de standaardzorg voor een ziekte of de farmacologie van een geneesmiddel

Welke punten moeten in een PAES aan de orde komen? (2) Het potentiële gebrek aan werkzaamheid op de lange termijn dat zorgen oproept ten aanzien van de handhaving van een positieve baten-risicobalans van het geneesmiddel. Gebruik van een geneesmiddel in de dagelijkse praktijk kan de voordelen die het geneesmiddel in klinische onderzoeken heeft laten zien, aanzienlijk beïnvloeden. In sommige gevallen, zoals bij vaccins, waren beschermende werkzaamheidsonderzoeken tijdens klinische onderzoeken niet haalbaar. Nieuwe concrete en objectieve wetenschappelijke factoren die een basis zouden kunnen zijn voor de bevinding dat eerdere beoordelingen van de werkzaamheid mogelijk aanmerkelijk moeten worden herzien