De PAULIEN-studie Pembrolizumab Alone versUs pembrolizumab-chemotherapy in first LInE NSCLC 20 JUNI 2019

Inhoud De achtergrond De studie De aanpak Vragen

Achtergrond

Longkanker >12.000 nieuwe ziektegevallen per jaar in NL meer dodelijk dan borst-, prostaat-, darm- en alvleesklierkanker samen Behandeling: Met beperkte ziekte  opereren of bestralen Met uitgezaaide ziekte  chemotherapie en/of immunotherapie of pilletjes ±90% ±10%

Chemotherapie - immunotherapie Toxisch Beschadigt alle cellen Onvoorspelbaar bij wie het zal aanslaan Immunotherapie Niet-toxisch Afweercellen vernietigen de tumorcellen Voorspelbaar a.h.v. “PD-L1”

Bij uitgezaaide ziekte ? PD-L1 50-100% PD-L1 1-49% PD-L1 negatief Chemotherapie + Immunotherapie Immunotherapie + Chemotherapie vs Chemotherapie + Immunotherapie

Bij uitgezaaide ziekte ? PD-L1 50-100% PD-L1 1-49% PD-L1 negatief Chemotherapie + Immunotherapie Immunotherapie + Chemotherapie vs Ongeveer 1000-1500 patienten per jaar Chemotherapie + Immunotherapie

Vragen Wat is beter: de combinatie of immunotherapie alleen? Ik heb nú een respons nodig: wat moet ik kiezen? Weegt de evt winst van de chemo op tegen de bijwerkingen? Wat biedt op de langere termijn de meeste ziektecontrole?

PAULIEN-studie

Patiënten met uitgezaaide ziekte De studie-opzet Arm A Immunotherapie + Chemotherapie Patiënten met uitgezaaide ziekte PD-L1 50-100% Loting 1:1 Arm B Immunotherapie Chemotherapie

Eindpunten Primair eindpunt: Objective Response Rate = wat slaat het beste aan? Secundaire eindpunten: Progression Free Survival = wat biedt de langste ziektecontrole? Overall Survival = wat biedt de langste overleving? Exploratieve eindpunten: Biomarker-onderzoek op tumorbiopsie en bloedanalyse = kan je voorspellen wie welke behandeling zou moeten krijgen?

Aanpak

Team-effort Aantal patiënten: 84 patiënten nodig (42 per arm) Benodigde tijd: 2-3 jaar Amsterdam UMC heeft een regionaal netwerk met partnerziekenhuizen De PAULIEN-studie zal worden uitgevoerd in ons netwerk samen met Patiëntenvereniging

Studieprotocol Formele stappen: Studieprotocol schrijven Ethische commissie Begroting Goedkeuring Raad van Bestuur Lokale uitvoerbaarheid in partnerziekenhuizen

Terugkoppeling Jaarlijkse status-update aan de Paulien van Deutekom Foundation Bekendmaking van de studieuitkomsten: Tussentijdse uitkomsten  op internationale congressen Uiteindelijke uitkomsten  via internationale wetenschappelijke tijdschriften  via nationale dedicated media

Vragen?