De presentatie wordt gedownload. Even geduld aub

De presentatie wordt gedownload. Even geduld aub

Persoonsgebonden behandeling van taaislijmziekte Recente vooruitgang en nieuwe uitdagingen.

Verwante presentaties


Presentatie over: "Persoonsgebonden behandeling van taaislijmziekte Recente vooruitgang en nieuwe uitdagingen."— Transcript van de presentatie:

1 Persoonsgebonden behandeling van taaislijmziekte Recente vooruitgang en nieuwe uitdagingen

2 Een nieuwe laboratorium test

3 Taaislijmziekte Nieuwe medicijnen Persoonsgebonden test mogelijkheden en uitdagingen voor individuele behandeling

4 Erfelijke ziekte in 1400 mensen in NL ( wereldwijd) Gemiddelde levensverwachting: jaar Symptomatische behandeling: tot 80 pillen / dag, 2-3 uur Taaislijmziekte

5 Taai slijm in meerdere organen leidt tot ziekte Taai slijm ziekt e

6 Een afwijking in het DNA leidt tot een niet of verminderd functioneel eiwit en ziekte

7

8 VaderMoeder CFTR F508delS1251N

9 Taaislijmziekte en huidige en nieuwe medicatie

10 Huidige en nieuwe medicatie voor taaislijmziekte

11

12 Variatie tussen mensen verminderd de effectiviteit van medicatie 50%: F508del

13 Een nieuw medicijn voor taaislijmziekte sinds 2011 Voor 1 van de 1900 mutaties (G551D) is een medicijn bewezen effectief 2 personen in Nederland voor (~4% wereldwijd) € / patient / jaar ~10 jaar extra levensverwachting?

14 Testen of medicatie werkt in gekweekte minidarmpjes van patienten in het lab

15 Discussie punt 1: Hoe ziek moet je zijn om deze medicatie te gebruiken/krijgen? S1251N/F508del R117H/F508del Longfunctie (>20 j): 34-91% Alvleesklierfunctie: 11% Longfunctie (>20 j): % Alvleesklierfunctie: 74% Ten minste 100 patienten ≥ S1251N

16 Huidige medicatie in ontwikkeling voor de grootste groep Combinatietherapie van VX809 en VX770 voor F508del/F508del (€ / patient / jaar?) Phase II: 25% 10% longfunctie 25% 5% longfunctie 50% geen longfunctie verbetering

17 Discussie punt 2: Wanneer kun je patienten medicatie ontzeggen? In NL: 700 patienten 50% klinisch effect, 50 % geen effect Test: 20% duidelijk lager dan gemiddelde = 140 patienten Stel binnen deze 20%: 5% klinisch effect, 95% geen effect Bij €200k / patient: €28M / jaar om 7 patienten te helpen


Download ppt "Persoonsgebonden behandeling van taaislijmziekte Recente vooruitgang en nieuwe uitdagingen."

Verwante presentaties


Ads door Google