Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

meer dan 80% zeldame ziekten zijn genetisch bepaald. Zij vormen een uitdaging voor onze top wetenschappers. “Een societal laboratory”

Inhoud Beleid van de Europese Unie Verordening weesgeneesmiddelen Het voorstel van de Europese Commissie Het standpunt van Het Europees Parlement De eerste weesgeneesmiddelen op de markt Belgische beleidsinitiatieven Conclusie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Verordening inzake Weesgeneesmiddelen (Ver EU/141/2000) Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester Juli 1998: Commissie dient officieel voorstel tot verordening in December 1999: Europees Parlement keurt voorstel goed Januari 2000: Verordening EG/141/2000 ter promotie van de weesgeneesmiddelen

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Het voorstel van de Europese Commissie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester : USA Orphan Drug Act - Jaarlijks $ 20 miljoen FDA subsidie voor weesgeneesmiddelen : 152 geneesmiddelen krijgen toelating voor handel : Meeting EU Zeldzame Ziekten te Brussel : De initiatieven van de Europese Commissie leiden tot EURORDIS

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Inhoud van het voorstel van de Europese Commissie 1. Erkenningsysteem voor weesgeneesmiddelen < 5 op geen bevredigende andere behandeling art. 3 Ver. EU/141/ Marktexclusiviteit van 10 jaar art. 8. Ver. EU/141/ Comité voor Weesgeneesmiddelen (COMP) in het Europees Geneesmiddelen Agentschap drie patiëntenvertegenwoordigers art. 4.3 Ver EU/141/2000

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Het standpunt van de EU Instellingen: het Europees Parlement MEP Christian Cabrol: “Het is daarom onze verantwoordelijkheid als politici en samenleving om de nodige waarborgen te voorzien opdat mensen met een zeldzame ziekten dezelfde correcte en hoogkwalitatieve behandeling krijgen als eender welke andere patiënt.” Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester 1. EP Commissie Volksgezondheid  Enorme baten voor patiënten en tewerkstelling 2. EP Commissie Begroting  Jaarlijks + € 1 miljoen euro 3. EP Commissie Technologie &  Positieve maatregel voor KMO’s actief Onderzoek in de farmacologie zeldzame ziekten

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen De eerste weesgeneesmiddelen cf. Ver EU/141/2000 Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester Bron: EMA.europa.eu (2010)

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen De eerste weesgeneesmiddelen cf. Ver EU/141/2000 Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester Bron: EMA.europa.eu (2010)

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Conclusies op maatschappelijk en ethisch vlak Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester 1.Verordening 141/2000 verzekert een betere toegang tot behandelingen 2.Patiënten krijgen voor het eerst inspraak 3.Nieuwe arbeidsplaatsen 4.Meer kansen op een betere levenskwaliteit 5.Een unieke Europese solidariteit

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen “It is a long way to go…” Dr. Yolande Avontroodt Ere- Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Inhoud Beleid van de Europese Unie Belgische beleidsinitiatieven Nood aan omkadering in België Resolutie Yolande Avontroodt National Plan Zeldzame Ziekten Fase 1 National Plan Zeldzame Ziekten Fase 2 Conclusie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Nood aan omkadering in België 1. “Wat is de naam van mijn zeldzame ziekte?” 2. Nood aan een betere terugbetaling van weesgeneesmiddelen 3. Tegen 2011 moeten alle Lid Staten een Nationaal Plan Hebben 4. Frankrijk, Bulgarije, Portugal, Spanje, Griekenland, … 5. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Resolutie Yolande Avontroodt (52K0505/001) 1. Inspraak voor patiënten in het beleid 2. Erkenning van de Stuurgroep voor Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen 3. Opstellen van een nationaal actieplan 4. Prioriteitenlijst ontwikkeling nieuwe therapieën 5. Beter informatie uitwisselen 6. Netwerk tussen nationale en internationale referentiecentra

Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Nationaal Plan Zeldzame Ziekten: Deelnemers aan de werkgroepen PCMA

“Verbeteren van de levenskwaliteit van patiënten en hun families” Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Nationaal Plan Zeldzame Ziekten: Fase 1 1.De oprichting van een klinisch expertise en coördinatiecentrum. 2. Codificeren en registratie van de zeldzame ziekten 3. Empowerment van de patiënt en het brede publiek ziekten. 4. Het realiseren van een betere toegang tot diagnose, behandeling en patiëntenmanagement. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Budgetten voorzien naar aanleiding van het Plan fase 1

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Plan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester 1.Identificatie van verborgen niet medische hindernissen Vereenvoudigen van de toegang tot structuren van  Gecoördineerde diagnose en behandeling  Gespecialiseerde hulp 2. ‘Patient empowerment’ 3. Toegang tot diagnose en geneesmiddelen Self monitoring Rare Disease ID  beschermen van de privacy Vroegtijdige en Voorlopige terugbetaling Therapietrouw

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Plan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester 4. Fundamenteel onderzoek 5. Opleiden van de zorgverstrekkers Wetenschapsbeleid van de overheid stimuleert onderzoek Nationaal en internationaal netwerken Specifieke opleidingen zeldzame ziekten Specialisten en andere zorgverstrekkers

Inhoud Beleid van de Europese Unie Belgische beleidsinitiatieven Conclusie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Besluit Een ‘maatschappelijk laboratorium’ dat grenzen verlegt! Evenwichtige Europese regelgeving in werking Vanaf 2011 had het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen operationeel kunnen zijn. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester Aanbevelingen en voorstellen voor een Belgisch plan voor Zeldzame Ziekten

Contents Objectives Impact versus cost Measures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Objectives reduce the delay of diagnosis and decrease the number of misdiagnoses increase the quality of care (medical and non- medical) stimulate the development of and access to new treatments increase the knowledge base on rare diseases improve the quality of life of patients and families create higher awareness among all stakeholders Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Additional objectives identify and concentrate expertise identify patients and create links between patients and experts ensure treatments are performed according to best practice principles ensure patient management is performed in multi-disciplinary environments stimulate the inclusion of Belgian expert centres in research programs improve the processes to get adequate social and financial support from public instances. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures Area 1. Creation of Centres and expertise networks Area 8. Comprehensive care of the patient Area 2. Registries for rare diseases Area 3. Information and communication Area 4. Patient empowerment Area 5. Training and education of health professionals Area 6. Improving acces to and financing of diagnosis Area 7. Improving access to and financing of treatment Area 9. Stimulating research on rare diseases Area 10. Management Area 11. Ethics => 42 proposals for measures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Management Key factor of success => “platform” concept Multistakeholder Provides input to policy-makers Facilitates Organises various working groups Has staff Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Management Contributions to: Corrective measures Monitoring and evaluation during the plan Networking (national; international) Defining norms (e.g. pathways, best practice, economic aspects, …) Coherence in communication Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Impact Timeframe: 5 years “new” patients – tailored and global care – diagnosed / treated in national CEs –3.000 diagnosed / treated through EU level CEs Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Investments versus regular costs Period : 174 million Euro or average of 34,8 million/year Investments over five years: 10 % of total or 17 million Regular costs grow to 44 million in fifth year Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Costs 2010 Orphan drugs: 80 million Experts centres (ref centres with convention): 6 million Human genetics centres: 40 million Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Cumulative budget – 6 years

Proposed Measures Area 1. Creation of Centres and expertise networks Area 2. Registries for rare diseases Area 3. Information and communication Area 4. Patient empowerment Area 5. Training and education of health professionals Area 6. Improving access to and financing of diagnosis Area 7. Improving access to and financing of treatment Area 8. Comprehensive care of the patient Area 9. Stimulating research on rare diseases Area 10. Management Area 11. Ethics => 42 proposals for measures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.1. Creation of Centres of Expertise 1.2. Consolidation of the role of Centres for Human Genetics 1.3. Creation of Liaison Centres Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.1. Creation of Centres of Expertise Provide expert clinical and scientific knowledge on a specific rare disease or a group of rare diseases Develop, apply and promote current best practice diagnostic techniques and medical and non-medical treatment Conduct multidisciplinary consultations Initiate, monitor and adapt proper social patient support through a ‘care coordinator’ Register patients in the national registry Interact with patient organisations Need to fulfil a number of criteria Re-evaluated on a regular basis Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.2. Consolidation of the role of Centres for Human Genetics Have a broad medical and multidisciplinary expertise on inherited diseases Provide state-of-the-art DNA and other testing facilities for diagnostics Organise family oriented genetic counselling Apply to become Centres of Expertise for those rare diseases or groups for which they have recognised expertise Register patients in the National Registry for Rare Diseases Define, implement quality indicators, seek accreditation Intensify contact with patient organisations Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.3. Creation of Liaison Centres Organise a multidisciplinary rare disease consultation (MRDC) for patients with unknown diagnosis Follow up of patients who do not get final diagnosis, for whom there is no CE, need to be treated outside of Belgium Headed by a liaison officer Form a network with other liaison centres Will de facto be located in (university) hospitals fulfilling a number of criteria Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.4. Networking between Centres at national level 1.5. Networking between Centres and peripheral care services 1.6. Networking at European and international level Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 8 Comprehensive care of the patient 8.1. To simplify the access to coordinated treatment through the assistance of a care coordinator 8.2. To facilitate the access to specialized help, simplify administrative procedures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 8 Comprehensive care of the patient 8.1.To simplify the access to coordinated treatment through the assistance of a care coordinator CEs propose medical, paramedical and social roadmap of patient management on the basis of functional diagnosis Patients have the possibility to be advised and receive support from a care coordinator Care coordinator coordinates comprehensive care inside and outside of CE Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 2 Codifying and inventorying rare diseases 2.1. Creation of a national Belgian Registry for Rare Diseases Implementation in progress (IPH/WIV) 2.2. Creation of disease specific sub-registries Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 4 Patient empowerment 4.1. Empowerment of patients 4.2. Enforceable patient participation at the start up, functioning and evaluation of Centres 4.3. Improvement of the collaboration between patient organisations 4.4. Development of a medical passport Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 7 Improving access to and financing of treatment Early access to drugs Clinical trials Medical needs programmes Institutional improvements Off-label use Home treatment Stimulate patient adherence Pro-active role at EU level Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Efficacité Tolérance Utilité Applicabilité Confort = somme pondérée Exprimée en : Morbidité Mortalité Qualité de vie  classe Iplus-value  classe II * valeur comparable  classe III * copie/générique  orphelinsouvent plus-value car absence d’alternative * = avec sous-groupes A.R. Déc.21, 2001 via: Evaluation de la valeur thérapeutique Exprimée en : Morbidité Mortalité Qualité de vie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

New applications in the EU: EMEA Annual Report submissions Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

46 Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Evolution des dépenses pour médicaments orphelins (hôpital) Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

48 Calcul du coût de traitement pharmaceutique moyen par patient et par an (ou cycle) d’introductions récentes / classe 1 ou orphelin Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester