Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester.

Slides:



Advertisements
Verwante presentaties
TYPE HIER DE SUBTITEL OVER 1 REGEL •Plaats voor de subtitel altijd een tab, om de regel op de juiste afstand te laten beginnen. •De eerste regel na de.
Advertisements

ACTIEF OUDER WORDEN? VRIJWILLIGEN! Kathy Louagie Stafmedewerker Vlaamse Ouderenraad.
Bill Gates in the Scientific American, January 2007 “Imagine being present at the birth of a new industry”
Achtergrond Actieplan mobiliteit 2009 Leuven – Louvain-la-Neuve: “In 2020, at least 20% of those graduating in the European Higher Education Area should.
EYV 2011 in Vlaanderen. Korte historiek  CEV Manifest  Lobbywerk  IP Group on Volunteering EP  Written Declaration EP  Alliantie 22 ngo’s (EYV2011.
European New Towns & Pilot Cities Platform (ENTP)
Exercise for people with peripheral neuropathy Karin Faber CAT, 8 september 2005.
Kwaliteit van leven Prostaatkankerpatiënten Struikelen over levenskwaliteit. Louis Denis – Europa Uomo Eindhoven, 31 oktober 2007.
EUROPEES PROJECT ASINP With the financial support from the Prevention of and Fight against Crime Programme of the European Union European Commission –
Auditing Instrument for
Palliatieve zorg Alexander de Graeff, internist-oncoloog
Belang, rol en voordelen van een Europese koepel 11/02/
Ontstaan van het Rode Kruis 1859Veldslag in Solferino 1863Comité voor verzorging van gewonde soldaten 1864Eerste verdrag van Genève 1867Oprichting Nederlandse.
Escif 19 mei 2011 CQi Rehabilitation and client perspective André Bons Senior staff member LSR LSR, landelijk steunpunt (mede)zeggenschap.
EUROCITIES-NLAO is supported under the European Community Programme for Employment and Social Solidarity (PROGRESS ). The information contained.
Erkenning AIDS-referentiecentrum AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV, West-Vlaanderen 2 C.P. rubriek
The patients are waiting Artsen in de farmaceutische industrie
elke 20 seconden sterft een kind door gebrek aan schoon water.
Montoring internationalisation DOiT – Turkmenistan March 2012 A.J. Nijssen.
Weesziekten en weesgeneesmiddelen
Juridische ontwikkelingen in pensioenland: never a dull moment “Het Groenboek ontsloten” 07/06/2011 Sibylle Reichert – Pensioenfederatie.
A digital toolkit for patients with COPD
1 EUROCITIES-NLAO is supported under the European Community Programme for Employment and Social Solidarity (PROGRESS ). The information contained.
Creating local Europeana related networks Europeana taskforce Hans van der Linden 17/4/15.
Modelgetrouwheid in IHT
Minor Project- en Programmamanagement
Framing for Success Theory of Change within Plan : what should Agents of Change do differently to achieve it? Sandra Galbusera, Plan België 15 oktober,
Mavo 4.  Goal(s)  Letter Puzzle  Write a letter  Check the letters  Do assignments 4A, 5A, 6A & 7 in Student Book page 50  Evaluation.
Sandra Jellema Het opleiden van de duurzame professional.
EPALE Vlaanderen INFOSESSIE Europese subsidieprogramma’s 14 januari 2016 Brugge Boeverbos With the support of the Erasmus+ Programme of the European Union.
EPALE Vlaanderen INFOSESSIE Europese subsidieprogramma’s 27 oktober 2015 Gent With the support of the Erasmus+ Programme of the European Union.
University College Maastricht Christelijk-sociaal Radicaal kiezen voor de burger in gezondheid en ziekte Dr. Maarten J. Verkerk.
Het belang van Orphan Drug Naslagwerken Martina Cornel hoogleraar community genetics & public health genomics VU medisch centrum, Amsterdam.
Referentievlakken in de Noordzee zowel een nationaal als internationaal verhaal.
Dr. Heidi Hoeben Dr. Ilse Muyshondt Kiezen voor low cost dialyse: peritoneale dialyse, thuisdialyse, nacht- of low care dialyse?
EPALE With the support of the Erasmus+ Programme of the European Union Wat? Voor wie? Waar? Waarom? Hoe? En jullie?
NINE TRUTHS ABOUT EATING DISORDERS Truth #1: Many people with eating disorders look healthy, yet may be extremely ill. Truth #2: Families are not to blame,
EMGO Institute for Health and Care Research Quality of Care Martina Cornel, Hoogleraar community genetics & public health genomics Genetische testen: Direct.
1 functie Presentation TEEB-stad tool The value of green infrastructure in cities Lian Merkx Platform31.
Europeana Fashion edit-a-thons Faro, Wat is een edit-a-thon?
The Research Process: the first steps to start your reseach project. Graduation Preparation
Association between Advanced Glycation End products
Prof. dr. Fons Coomans UNESCO Chair ‘Human Rights and Peace’
Key Process Indicator Sonja de Bruin
Standaarden en spelregels voor de Slimme Stad
Localizing the SDGs – Brussels, 16/5/2017
Communicatie na rampen en terreur. Internationale good practices.
PILOT TOETSING PERIODE 2 LES 1: BEOORDELEN VAN GROEPSWERK
Enterprise Europe Network - Groen Gas BBQ
Organisatie voor Economische Samenwerking en Ontwikkeling
E-Vita HF Effectiveness of an interactive web-based platform and a disease specific information website in patients with heart failure: a 3-arm randomized.
EnTranCe: Centre of Expertise Energy “If we want things to stay as they are, things will have to change.” Dr. Ir. Jan-jaap Aue Hanze University of Applied.
The National Training Institute for the Judiciary
Innovate-IT Enkele toepassingen
CE-Communicatieforum 23 november 2017 Arine Sijl
VIP²-GGZ: Forum 26/02/2016 prof. dr. Geert Dom, voorzitter Bureau VIP²-GGZ.
<Typ titel via Beeld, Koptekst en voettekst, Koptekst>
Talent development Association of universities in the Netherlands
Crohn’s Disease and medicinal cannabis oil A WORKING PROTOCOL
VRI Strategy anno1995 Niche players: allows higher level in R&D-programs and in products and services Co-operation is key Continuum: to develop technology.
Rob Heyman and Ilse Mariën
Who knows something about scenarioplanning?
A National Strategy for Public Libraries in the Netherlands
Dynamic Architecture What about you?
BSc Honours Programme 30 credits extra-curricular, on top of your regular bachelor study programme Integrate your knowledge in a challenging multidisciplinary.
Towards and Africa Europe Partnership
Meaning maning by public leaders in times of crisis
Moving Minds DNA.
June 2019 | Budapest | CoE Youth centres Platform meeting
Transcript van de presentatie:

Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

meer dan 80% zeldame ziekten zijn genetisch bepaald. Zij vormen een uitdaging voor onze top wetenschappers. “Een societal laboratory”

Inhoud Beleid van de Europese Unie Verordening weesgeneesmiddelen Het voorstel van de Europese Commissie Het standpunt van Het Europees Parlement De eerste weesgeneesmiddelen op de markt Belgische beleidsinitiatieven Conclusie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Verordening inzake Weesgeneesmiddelen (Ver EU/141/2000) Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester Juli 1998: Commissie dient officieel voorstel tot verordening in December 1999: Europees Parlement keurt voorstel goed Januari 2000: Verordening EG/141/2000 ter promotie van de weesgeneesmiddelen

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Het voorstel van de Europese Commissie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester : USA Orphan Drug Act - Jaarlijks $ 20 miljoen FDA subsidie voor weesgeneesmiddelen : 152 geneesmiddelen krijgen toelating voor handel : Meeting EU Zeldzame Ziekten te Brussel : De initiatieven van de Europese Commissie leiden tot EURORDIS

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Inhoud van het voorstel van de Europese Commissie 1. Erkenningsysteem voor weesgeneesmiddelen < 5 op geen bevredigende andere behandeling art. 3 Ver. EU/141/ Marktexclusiviteit van 10 jaar art. 8. Ver. EU/141/ Comité voor Weesgeneesmiddelen (COMP) in het Europees Geneesmiddelen Agentschap drie patiëntenvertegenwoordigers art. 4.3 Ver EU/141/2000

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Het standpunt van de EU Instellingen: het Europees Parlement MEP Christian Cabrol: “Het is daarom onze verantwoordelijkheid als politici en samenleving om de nodige waarborgen te voorzien opdat mensen met een zeldzame ziekten dezelfde correcte en hoogkwalitatieve behandeling krijgen als eender welke andere patiënt.” Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester 1. EP Commissie Volksgezondheid  Enorme baten voor patiënten en tewerkstelling 2. EP Commissie Begroting  Jaarlijks + € 1 miljoen euro 3. EP Commissie Technologie &  Positieve maatregel voor KMO’s actief Onderzoek in de farmacologie zeldzame ziekten

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen De eerste weesgeneesmiddelen cf. Ver EU/141/2000 Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester Bron: EMA.europa.eu (2010)

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen De eerste weesgeneesmiddelen cf. Ver EU/141/2000 Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester Bron: EMA.europa.eu (2010)

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Conclusies op maatschappelijk en ethisch vlak Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester 1.Verordening 141/2000 verzekert een betere toegang tot behandelingen 2.Patiënten krijgen voor het eerst inspraak 3.Nieuwe arbeidsplaatsen 4.Meer kansen op een betere levenskwaliteit 5.Een unieke Europese solidariteit

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen “It is a long way to go…” Dr. Yolande Avontroodt Ere- Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Inhoud Beleid van de Europese Unie Belgische beleidsinitiatieven Nood aan omkadering in België Resolutie Yolande Avontroodt National Plan Zeldzame Ziekten Fase 1 National Plan Zeldzame Ziekten Fase 2 Conclusie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Nood aan omkadering in België 1. “Wat is de naam van mijn zeldzame ziekte?” 2. Nood aan een betere terugbetaling van weesgeneesmiddelen 3. Tegen 2011 moeten alle Lid Staten een Nationaal Plan Hebben 4. Frankrijk, Bulgarije, Portugal, Spanje, Griekenland, … 5. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Resolutie Yolande Avontroodt (52K0505/001) 1. Inspraak voor patiënten in het beleid 2. Erkenning van de Stuurgroep voor Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen 3. Opstellen van een nationaal actieplan 4. Prioriteitenlijst ontwikkeling nieuwe therapieën 5. Beter informatie uitwisselen 6. Netwerk tussen nationale en internationale referentiecentra

Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Nationaal Plan Zeldzame Ziekten: Deelnemers aan de werkgroepen PCMA

“Verbeteren van de levenskwaliteit van patiënten en hun families” Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Nationaal Plan Zeldzame Ziekten: Fase 1 1.De oprichting van een klinisch expertise en coördinatiecentrum. 2. Codificeren en registratie van de zeldzame ziekten 3. Empowerment van de patiënt en het brede publiek ziekten. 4. Het realiseren van een betere toegang tot diagnose, behandeling en patiëntenmanagement. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Budgetten voorzien naar aanleiding van het Plan fase 1

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Plan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester 1.Identificatie van verborgen niet medische hindernissen Vereenvoudigen van de toegang tot structuren van  Gecoördineerde diagnose en behandeling  Gespecialiseerde hulp 2. ‘Patient empowerment’ 3. Toegang tot diagnose en geneesmiddelen Self monitoring Rare Disease ID  beschermen van de privacy Vroegtijdige en Voorlopige terugbetaling Therapietrouw

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Plan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester 4. Fundamenteel onderzoek 5. Opleiden van de zorgverstrekkers Wetenschapsbeleid van de overheid stimuleert onderzoek Nationaal en internationaal netwerken Specifieke opleidingen zeldzame ziekten Specialisten en andere zorgverstrekkers

Inhoud Beleid van de Europese Unie Belgische beleidsinitiatieven Conclusie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Besluit Een ‘maatschappelijk laboratorium’ dat grenzen verlegt! Evenwichtige Europese regelgeving in werking Vanaf 2011 had het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen operationeel kunnen zijn. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester Aanbevelingen en voorstellen voor een Belgisch plan voor Zeldzame Ziekten

Contents Objectives Impact versus cost Measures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Objectives reduce the delay of diagnosis and decrease the number of misdiagnoses increase the quality of care (medical and non- medical) stimulate the development of and access to new treatments increase the knowledge base on rare diseases improve the quality of life of patients and families create higher awareness among all stakeholders Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Additional objectives identify and concentrate expertise identify patients and create links between patients and experts ensure treatments are performed according to best practice principles ensure patient management is performed in multi-disciplinary environments stimulate the inclusion of Belgian expert centres in research programs improve the processes to get adequate social and financial support from public instances. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures Area 1. Creation of Centres and expertise networks Area 8. Comprehensive care of the patient Area 2. Registries for rare diseases Area 3. Information and communication Area 4. Patient empowerment Area 5. Training and education of health professionals Area 6. Improving acces to and financing of diagnosis Area 7. Improving access to and financing of treatment Area 9. Stimulating research on rare diseases Area 10. Management Area 11. Ethics => 42 proposals for measures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Management Key factor of success => “platform” concept Multistakeholder Provides input to policy-makers Facilitates Organises various working groups Has staff Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Management Contributions to: Corrective measures Monitoring and evaluation during the plan Networking (national; international) Defining norms (e.g. pathways, best practice, economic aspects, …) Coherence in communication Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Impact Timeframe: 5 years “new” patients – tailored and global care – diagnosed / treated in national CEs –3.000 diagnosed / treated through EU level CEs Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Investments versus regular costs Period : 174 million Euro or average of 34,8 million/year Investments over five years: 10 % of total or 17 million Regular costs grow to 44 million in fifth year Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Costs 2010 Orphan drugs: 80 million Experts centres (ref centres with convention): 6 million Human genetics centres: 40 million Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Cumulative budget – 6 years

Proposed Measures Area 1. Creation of Centres and expertise networks Area 2. Registries for rare diseases Area 3. Information and communication Area 4. Patient empowerment Area 5. Training and education of health professionals Area 6. Improving access to and financing of diagnosis Area 7. Improving access to and financing of treatment Area 8. Comprehensive care of the patient Area 9. Stimulating research on rare diseases Area 10. Management Area 11. Ethics => 42 proposals for measures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.1. Creation of Centres of Expertise 1.2. Consolidation of the role of Centres for Human Genetics 1.3. Creation of Liaison Centres Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.1. Creation of Centres of Expertise Provide expert clinical and scientific knowledge on a specific rare disease or a group of rare diseases Develop, apply and promote current best practice diagnostic techniques and medical and non-medical treatment Conduct multidisciplinary consultations Initiate, monitor and adapt proper social patient support through a ‘care coordinator’ Register patients in the national registry Interact with patient organisations Need to fulfil a number of criteria Re-evaluated on a regular basis Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.2. Consolidation of the role of Centres for Human Genetics Have a broad medical and multidisciplinary expertise on inherited diseases Provide state-of-the-art DNA and other testing facilities for diagnostics Organise family oriented genetic counselling Apply to become Centres of Expertise for those rare diseases or groups for which they have recognised expertise Register patients in the National Registry for Rare Diseases Define, implement quality indicators, seek accreditation Intensify contact with patient organisations Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.3. Creation of Liaison Centres Organise a multidisciplinary rare disease consultation (MRDC) for patients with unknown diagnosis Follow up of patients who do not get final diagnosis, for whom there is no CE, need to be treated outside of Belgium Headed by a liaison officer Form a network with other liaison centres Will de facto be located in (university) hospitals fulfilling a number of criteria Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.4. Networking between Centres at national level 1.5. Networking between Centres and peripheral care services 1.6. Networking at European and international level Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 8 Comprehensive care of the patient 8.1. To simplify the access to coordinated treatment through the assistance of a care coordinator 8.2. To facilitate the access to specialized help, simplify administrative procedures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 8 Comprehensive care of the patient 8.1.To simplify the access to coordinated treatment through the assistance of a care coordinator CEs propose medical, paramedical and social roadmap of patient management on the basis of functional diagnosis Patients have the possibility to be advised and receive support from a care coordinator Care coordinator coordinates comprehensive care inside and outside of CE Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 2 Codifying and inventorying rare diseases 2.1. Creation of a national Belgian Registry for Rare Diseases Implementation in progress (IPH/WIV) 2.2. Creation of disease specific sub-registries Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 4 Patient empowerment 4.1. Empowerment of patients 4.2. Enforceable patient participation at the start up, functioning and evaluation of Centres 4.3. Improvement of the collaboration between patient organisations 4.4. Development of a medical passport Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Proposed Measures – Area 7 Improving access to and financing of treatment Early access to drugs Clinical trials Medical needs programmes Institutional improvements Off-label use Home treatment Stimulate patient adherence Pro-active role at EU level Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Efficacité Tolérance Utilité Applicabilité Confort = somme pondérée Exprimée en : Morbidité Mortalité Qualité de vie  classe Iplus-value  classe II * valeur comparable  classe III * copie/générique  orphelinsouvent plus-value car absence d’alternative * = avec sous-groupes A.R. Déc.21, 2001 via: Evaluation de la valeur thérapeutique Exprimée en : Morbidité Mortalité Qualité de vie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

New applications in the EU: EMEA Annual Report submissions Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

46 Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Evolution des dépenses pour médicaments orphelins (hôpital) Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

48 Calcul du coût de traitement pharmaceutique moyen par patient et par an (ou cycle) d’introductions récentes / classe 1 ou orphelin Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester