Het optimale design versus de weerbarstige praktijk Prof. Dr. Jan Busschbach

Wat willen ze van ons 2

Wat wil de commissie?  Wat wil ZonMW  Relevantie en kwaliteit  Relevantie  Wat is de beste therapie voor de patiënt? Dus niet noodzakelijkerwijze “werkt mijn therapie”  Kwaliteit  Wordt aangetoond dat dit de beste therapie is voor de patiënt?  Vergelijken met reeds bestaande therapieën 3

De commissie wil een controle groep….  Placebo  Is het effect niet te wijten aan spontane veranderingen?  Maar toont niet aan dat het beter is dan andere therapieën  Care-as-usual  Is het effect beter dan reguliere behandeling  ‘Care-as-usual’ beter dan placebo 4

Uitzondering  Sterk theoretisch model  Wanneer controle bekend verondersteld mag worden  Parachutespringen  Leren  Transplantatie 5

Randomized Clinical Trial  Grote inbreng van wetenschappers  Bij bepalen kwaliteit onderzoek  Wetenschappers willen graag een RCT  RCT is het sterkste design  RCT heeft al veel hypothesen gefalsificeerd  Wordt gezien als drijvende kracht kennisontwikkeling  Geen RCT reduceert kans aanzienlijk 6

Is een RCT altijd mogelijk?  Veel wetenschappers vinden van wel…. 7

RCT is moeilijker bij…  Bestaande behandelingen  Je mag een patiënt geen bestaande/geaccepteerde zorg ontzeggen  Sterke patiëntvoorkeuren  Bijvoorbeeld bij sterke intensiteitsverschillen  Wanneer patiënten zich melden voor een specifieke behandeling… 8

RCT is moeilijker bij…  (sterke) behandelaars voorkeuren  ‘Believers’: heeft geen RCT nodig om te geloven in therapie “Kan je aantonen dat mijn therapie werkt….”  Zaken die typisch zijn in de praktijk…… 9

RCT is gemakkelijker  Bij nieuwe behandelingen  Bovenop de bestaande zorg  Er wordt dan geen bestaande/geaccepteerde zorg ontzegt  Bij (uitschakelen) patiëntvoorkeuren  Nieuwe interventie beperkt beschikbaar: alleen toegankelijk via RCT  Wanneer de behandelaar geen voorkeur heeft  Is pas overtuigd na een positieve RCT  Typische academische situatie 10

Wat als een RCT niet kan…  Alternatieven  Quasi-experimentele studies; observationele studies naturalistisch design;  Correctie confounding middels epidemiologische methoden Co-variaten; propensity score etc.  Er is een trend om dit meer te accepteren  Besteed extra aandacht aan design  Goed motiveren waarom RCT niet kan  Beschrijf correctie confounding 11

Wel of niet een RCT RCT  Verwacht effect is klein  Controversieel  Werkingsmechanisme  Confounding Observationeel  Effect is substantieel  Aannemelijk  Werkingsmechanisme  Confounding  Veel data beschikbaar 12

Bij geen RCT…  Maak aannemelijk dat:  RCT niet mogelijk is  Dat er wel een relevante controle groep is  Dat het werkingsmechanisme aannemelijk is  Dat er veel data is  Dat de confounders bekend zijn en worden verzameld 13

Academici betrekken  De aanvragen worden vrijwel altijd beoordeeld door academici  Maar veel aanvragen worden geschreven zonder academici  Zorg dat je de taal spreekt  Neem academici op in je team 14

Geen theoretische opbouw  Soms zijn onderzoeksaanvragen ad hoc  Meer kans als ze gebaseerd zijn  op eerder onderzoek  bestaande theoretische modellen 15

Een goed leesbaar abstract  Het abstract is het belangrijkste onderdeel van de aanvraag  Belangrijker dan de titel  Begin er mee  Wacht niet tot het eind  Werk er constant aan  Laat het tegenlezen  Moet staan als een huis 16