De presentatie wordt gedownload. Even geduld aub

De presentatie wordt gedownload. Even geduld aub

RP103 studie in Nederland “Ervaringen van de 4 deelnemers” Marlies Cornelissen, Kindernefroloog Radboud UMC Nijmegen 3-9-2011.

Verwante presentaties


Presentatie over: "RP103 studie in Nederland “Ervaringen van de 4 deelnemers” Marlies Cornelissen, Kindernefroloog Radboud UMC Nijmegen 3-9-2011."— Transcript van de presentatie:

1 RP103 studie in Nederland “Ervaringen van de 4 deelnemers” Marlies Cornelissen, Kindernefroloog Radboud UMC Nijmegen

2 Ervaringen van de NL deelnemers Studie schema Resultaten 1.Cystine uitslagen 03 studie 2.Cystine uitslagen 04 studie 3.Effect van voeding 4.Dosis verloop 5.Nierfunktie beloop 6.Gerapporteerde bijwerkingen Ervaringen van de deelnemers zelf

3 Studie schema RP studie Cystagon 2 week Run-in RP103 Cystagon 3 weken Vervolg Studie 3 tests/ 3 dagen WBC (<1 or 1<2) Dosis aanpassing = 3 dagen Cystine bepaling voor ochtend inname Primair eindpunt: witte bloedcellen cystinewaarde

4 Studie schema RP studie OnderzoeksprocedureScreening AanloopperiodePeriode 1Periode 2 Laatste bezoek Week 1Week 2Week 3Week 4Week 5Week 6Week 7Week 8 Aantal bezoeken aan ziekenhuis 13 dag 3,4,5 1 dag 7 3 dag 3,4,5 4 dag 4,5,6,7 3 dag 3,4,5 4 dag 4,5,6,7 1 Ondertekening toestemmingsformulier X Lichamelijk onderzoek X X X (dag 4)X (dag 5) X (dag 4)X Lichaamsgewicht X X XX (dag 5) X (dag 4)X Vitale functies XXXX XX XX ECG X XX (dag 5) X (dag 4)X (dag 5) X (dag 4) X (dag 7) X Bloedafname zwangerschapstest (vrouwen die kinderen kunnen krijgen) X X X (dag 4) Afname bloed- en urinemonsters voor routinematig laboratoriumonderzoek Xx XX (dag 5) X (dag 4)X (dag 5) X (dag 4) X (dag 7) X Bloedafname voor FK/FD ( cysteamine en cystine) X X X (dag 7)X X Aantal malen bloedafname of of 8 1 Vragen over bijwerkingen X XX X (dag 4)X (dag 5) X (dag 4) X (dag 7) X Vragen over slikken X XX X (dag 4)X (dag 5) X (dag 4) X (dag 7) X Vragen over kwaliteit van leven X X X (dag 7) X Ontvangst geneesmiddelendagboek XXXX XX X Doorlopen ingevuld geneesmiddelendagboek XXX XX XX Instructies voor onderzoeksgeneesmiddelen X XX XX X Teruggeven onderzoeksgeneesmiddelen XXX XX XX Ontvangst onderzoeksgeneesmiddelen XXXX XX X Ontvangst willekeurige indeling X < Periode 1> < Periode 2 > Willekeurige indeling, optie 1Cystagon om de 6 uurRP103 om de 12 uur Willekeurige indeling, optie 2RP103 om de 12 uurCystagon om de 6 uur

5 Resultaten 1. Cystine uitslagen Studie schema 03 studie Cystagon 2 week Run-in RP103 Cystagon 3 weken Vervolg Studie 3 tests/ 3 dagen WBC (<1 or 1<2) Dosis aanpassing = 3 dagen Cystine bepaling voor ochtend inname Primair eindpunt: witte bloedcellen cystinewaarde

6 Resultaten 1. Cystine uitslagen 03 studie Cystine tijdens de 5 tijdvakken met steeds 3 metingen

7 ONDERZOEKSPROCEDURES Onderzoeksprocedure Screening * Dag 1 ** MaandelijksDriemaandelijksLaatste bezoek Aantal bezoeken aan ziekenhuis 1165 tot 61 Ondertekening toestemmingsformulier X Medische geschiedenis en geschiedenis van geneesmiddelen XX Lichamelijk onderzoek XXXXX Lichaamsgewicht en -lengte XXXXX Vitale functies XXXXX ECG XXXXX Bloedafname zwangerschapstest (vrouwen die kinderen kunnen krijgen) XXXX Afname bloed- en urinemonsters voor routinematig laboratoriumonderzoek XXXXX Bloedafname voor FK/FD ( cysteamine en cystine) XXXXX Aantal malen bloedafname FK/FD Vragen over bijwerkingen XXXXX V ragen over slikken XXXXX Vragen over kwaliteit van leven XXXXX Ontvangst geneesmiddelendagboek XXXX Doorlopen ingevuld geneesmiddelendagboek XXXX Instructies voor onderzoeksgeneesmiddel XXXX Teruggeven onderzoeksgeneesmiddelen XXXX Ontvangst onderzoeksgeneesmiddelen XXXX Resultaten 2. Cystine uitslagen vervolg studie Studie schema vervolg studie 04

8 Resultaten 2. Cystine uitslagen 04 studie

9 Resultaten 3. Effect van voeding 1.Geldt voor zowel Cystagon als RP 103 ! 2. Eten en m.n. vet eten verlaagt de opname van Cysteamine; belangrijke oorzaak van wisselende cystine uitslagen. 3.Advies is nu; 3 uur tevoren niet/weinig eten en min na inname WEL eten. - ochtend geen probleem; innemen direct na opstaan, na 30 min ontbijten - avond lastiger; 5 uur eten ? – 8 uur innemen? – nog wat eten voor slapen gaan? 4. Belangrijk is een vast eet-ritme zodat de instelling zo min mogelijk wisselt

10 Resultaten 4. Dosis RP103 t.o.v. Cystagon

11 Resultaten 5. nierfunktie

12 Resultaten 6. Gerapporteerde bijwerkingen Totaal 14 AE’s gerapporteed; 10 geen relatie met medicatie 4 mogelijk relatie met medicatie; 3 met Cystagon en 1 met RP103 1 waarschijnlijk niet gerelateerd aan medicatie Misselijkheid Geur

13 Take home message Belang van compliance blijft ! Veelbelovend medicijn Vervolgstudie nog niet open, Voor-aanmelden bij interesse wel zinvol

14 RP103 studie in Nederland “Ervaringen van de 4 deelnemers” ? Vragen aan de deelnemers ?


Download ppt "RP103 studie in Nederland “Ervaringen van de 4 deelnemers” Marlies Cornelissen, Kindernefroloog Radboud UMC Nijmegen 3-9-2011."

Verwante presentaties


Ads door Google