RP103 studie in Nederland “Ervaringen van de 4 deelnemers”

Presentatie over: "RP103 studie in Nederland “Ervaringen van de 4 deelnemers”"— Transcript van de presentatie:

1 RP103 studie in Nederland “Ervaringen van de 4 deelnemers”
Marlies Cornelissen, Kindernefroloog Radboud UMC Nijmegen

2 Ervaringen van de NL deelnemers
Studie schema Resultaten Cystine uitslagen 03 studie Cystine uitslagen 04 studie Effect van voeding Dosis verloop Nierfunktie beloop Gerapporteerde bijwerkingen Ervaringen van de deelnemers zelf

3 Studie schema RP103-03 studie
Cystagon 2 week Run-in RP103 3 weken Vervolg Studie 3 tests/ 3 dagen WBC (<1 or 1<2) Dosis aanpassing = 3 dagen Cystine bepaling voor ochtend inname Primair eindpunt: witte bloedcellen cystinewaarde 3

4 Studie schema RP103-03 studie
Onderzoeksprocedure Screening Aanloopperiode Periode 1 Periode 2 Laatste bezoek Week 1 Week 2 Week 3 Week 4 Week 5 Week 6 Week 7 Week 8 Aantal bezoeken aan ziekenhuis 1 3 dag 3,4,5 1 dag 7 4 dag 4,5,6,7 Ondertekening toestemmingsformulier X Lichamelijk onderzoek X (dag 4) X (dag 5) Lichaamsgewicht Vitale functies ECG X (dag 4) X (dag 7) Bloedafname zwangerschapstest (vrouwen die kinderen kunnen krijgen) Afname bloed- en urinemonsters voor routinematig laboratoriumonderzoek x  Bloedafname voor FK/FD (cysteamine en cystine) X (dag 7) Aantal malen bloedafname 1  3 8 of 12 12 of 8  1 Vragen over bijwerkingen Vragen over slikken Vragen over kwaliteit van leven Ontvangst geneesmiddelendagboek Doorlopen ingevuld geneesmiddelendagboek Instructies voor onderzoeksgeneesmiddelen Teruggeven onderzoeksgeneesmiddelen Ontvangst onderzoeksgeneesmiddelen Ontvangst willekeurige indeling < < > > Willekeurige indeling, optie 1 Cystagon om de 6 uur RP103 om de 12 uur Willekeurige indeling, optie 2 4

5 Resultaten 1. Cystine uitslagen Studie schema 03 studie
Cystagon 2 week Run-in RP103 3 weken Vervolg Studie 3 tests/ 3 dagen WBC (<1 or 1<2) Dosis aanpassing = 3 dagen Cystine bepaling voor ochtend inname Primair eindpunt: witte bloedcellen cystinewaarde 5

6 Resultaten 1. Cystine uitslagen 03 studie
Cystine tijdens de 5 tijdvakken met steeds 3 metingen

7 Resultaten 2. Cystine uitslagen vervolg studie
Studie schema vervolg studie 04 ONDERZOEKSPROCEDURES Onderzoeksprocedure Screening * Dag 1 ** Maandelijks Driemaandelijks Laatste bezoek Aantal bezoeken aan ziekenhuis 1 6 5 tot 6 Ondertekening toestemmingsformulier X Medische geschiedenis en geschiedenis van geneesmiddelen Lichamelijk onderzoek Lichaamsgewicht en -lengte Vitale functies ECG Bloedafname zwangerschapstest (vrouwen die kinderen kunnen krijgen) Afname bloed- en urinemonsters voor routinematig laboratoriumonderzoek Bloedafname voor FK/FD (cysteamine en cystine) Aantal malen bloedafname FK/FD Vragen over bijwerkingen V ragen over slikken Vragen over kwaliteit van leven Ontvangst geneesmiddelendagboek Doorlopen ingevuld geneesmiddelendagboek Instructies voor onderzoeksgeneesmiddel Teruggeven onderzoeksgeneesmiddelen Ontvangst onderzoeksgeneesmiddelen

8 Resultaten 2. Cystine uitslagen 04 studie

9 Resultaten 3. Effect van voeding
Geldt voor zowel Cystagon als RP 103 ! Eten en m.n. vet eten verlaagt de opname van Cysteamine; belangrijke oorzaak van wisselende cystine uitslagen. Advies is nu; 3 uur tevoren niet/weinig eten en min na inname WEL eten. - ochtend geen probleem; innemen direct na opstaan, na 30 min ontbijten - avond lastiger; 5 uur eten ? – 8 uur innemen? – nog wat eten voor slapen gaan? Belangrijk is een vast eet-ritme zodat de instelling zo min mogelijk wisselt

10 Resultaten 4. Dosis RP103 t.o.v. Cystagon

11 Resultaten 5. nierfunktie

12 Resultaten 6. Gerapporteerde bijwerkingen
Totaal 14 AE’s gerapporteed; 10 geen relatie met medicatie 4 mogelijk relatie met medicatie; 3 met Cystagon en 1 met RP103 1 waarschijnlijk niet gerelateerd aan medicatie Misselijkheid Geur

13 Take home message Belang van compliance blijft ! Veelbelovend medicijn Vervolgstudie nog niet open, Voor-aanmelden bij interesse wel zinvol

14 RP103 studie in Nederland “Ervaringen van de 4 deelnemers” ?
Vragen aan de deelnemers ?