Vroeg toegang tot geneesmiddelen Elizabeth Vroom – Duchenne Congres - Apeldoorn 18/4/2015
Geneesmiddelen beschikbaar - normaal Toelating tot de markt in Nederland
Veelgestelde vraag: Kun je al eerder toegang krijgen?
Klinische testen Toelating tot de markt in Nederland Indienen bij EMA Named patient Compassionate use Off label gebruik
Klinische testen voor Duchenne Clinicaltrial.gov: 155 trials waarvan nu 33 recruteren Extensie trials Kans op placebo groep Buitenland
Named patient Wie betaalt? Inspectie IGZ Arts Fabrikant Voorwaarden
Compassionate use Data mogen niet gebruikt worden voor toelating Soms in overleg/advies EMA Groepen/Cohorts Verschillende landen verschillende regels
Compassionate use 2 Soms betaalt industrie Sommige landen hebben een programma zoals ATU in Frankrijk Vergoeding verschilt ook
Na toelating Wie betaalt? Alleen off label Geen compassionate use meer
Overleg met VWS over Vergroten kennis Early Access programma’s bij artsen Vergoeding (gedeeltelijk) van compassionate use en offlabel gebruik Beter informatie over klinische testen voor leken
Uitdaging Meer kosten terwijl men juist op dure geneesmiddelen wil bezuinigen