RP103 studie in Nederland “Ervaringen van de 4 deelnemers” Marlies Cornelissen, Kindernefroloog Radboud UMC Nijmegen 3-9-2011

Ervaringen van de NL deelnemers Studie schema Resultaten Cystine uitslagen 03 studie Cystine uitslagen 04 studie Effect van voeding Dosis verloop Nierfunktie beloop Gerapporteerde bijwerkingen Ervaringen van de deelnemers zelf

Studie schema RP103-03 studie Cystagon 2 week Run-in RP103 3 weken Vervolg Studie 3 tests/ 3 dagen WBC (<1 or 1<2) Dosis aanpassing = 3 dagen Cystine bepaling voor ochtend inname Primair eindpunt: witte bloedcellen cystinewaarde 3

Studie schema RP103-03 studie Onderzoeksprocedure Screening Aanloopperiode Periode 1 Periode 2 Laatste bezoek Week 1 Week 2 Week 3 Week 4 Week 5 Week 6 Week 7 Week 8 Aantal bezoeken aan ziekenhuis 1 3 dag 3,4,5 1 dag 7   4 dag 4,5,6,7 Ondertekening toestemmingsformulier X Lichamelijk onderzoek X (dag 4) X (dag 5) Lichaamsgewicht Vitale functies ECG X (dag 4) X (dag 7) Bloedafname zwangerschapstest (vrouwen die kinderen kunnen krijgen) Afname bloed- en urinemonsters voor routinematig laboratoriumonderzoek x  Bloedafname voor FK/FD (cysteamine en cystine) X (dag 7) Aantal malen bloedafname 1  3 8 of 12 12 of 8  1 Vragen over bijwerkingen Vragen over slikken Vragen over kwaliteit van leven Ontvangst geneesmiddelendagboek Doorlopen ingevuld geneesmiddelendagboek Instructies voor onderzoeksgeneesmiddelen Teruggeven onderzoeksgeneesmiddelen Ontvangst onderzoeksgeneesmiddelen Ontvangst willekeurige indeling < < > > Willekeurige indeling, optie 1 Cystagon om de 6 uur RP103 om de 12 uur Willekeurige indeling, optie 2 4

Resultaten 1. Cystine uitslagen Studie schema 03 studie Cystagon 2 week Run-in RP103 3 weken Vervolg Studie 3 tests/ 3 dagen WBC (<1 or 1<2) Dosis aanpassing = 3 dagen Cystine bepaling voor ochtend inname Primair eindpunt: witte bloedcellen cystinewaarde 5

Resultaten 1. Cystine uitslagen 03 studie Cystine tijdens de 5 tijdvakken met steeds 3 metingen

Resultaten 2. Cystine uitslagen vervolg studie Studie schema vervolg studie 04 ONDERZOEKSPROCEDURES Onderzoeksprocedure Screening * Dag 1 ** Maandelijks Driemaandelijks Laatste bezoek Aantal bezoeken aan ziekenhuis 1 6 5 tot 6 Ondertekening toestemmingsformulier X   Medische geschiedenis en geschiedenis van geneesmiddelen Lichamelijk onderzoek Lichaamsgewicht en -lengte Vitale functies ECG Bloedafname zwangerschapstest (vrouwen die kinderen kunnen krijgen) Afname bloed- en urinemonsters voor routinematig laboratoriumonderzoek Bloedafname voor FK/FD (cysteamine en cystine) Aantal malen bloedafname FK/FD Vragen over bijwerkingen V ragen over slikken Vragen over kwaliteit van leven Ontvangst geneesmiddelendagboek Doorlopen ingevuld geneesmiddelendagboek Instructies voor onderzoeksgeneesmiddel Teruggeven onderzoeksgeneesmiddelen Ontvangst onderzoeksgeneesmiddelen

Resultaten 2. Cystine uitslagen 04 studie

Resultaten 3. Effect van voeding Geldt voor zowel Cystagon als RP 103 ! Eten en m.n. vet eten verlaagt de opname van Cysteamine; belangrijke oorzaak van wisselende cystine uitslagen. Advies is nu; 3 uur tevoren niet/weinig eten en 30-60 min na inname WEL eten. - ochtend geen probleem; innemen direct na opstaan, na 30 min ontbijten - avond lastiger; 5 uur eten ? – 8 uur innemen? – nog wat eten voor slapen gaan? Belangrijk is een vast eet-ritme zodat de instelling zo min mogelijk wisselt

Resultaten 4. Dosis RP103 t.o.v. Cystagon

Resultaten 5. nierfunktie

Resultaten 6. Gerapporteerde bijwerkingen Totaal 14 AE’s gerapporteed; 10 geen relatie met medicatie 4 mogelijk relatie met medicatie; 3 met Cystagon en 1 met RP103 1 waarschijnlijk niet gerelateerd aan medicatie Misselijkheid Geur

Take home message Belang van compliance blijft ! Veelbelovend medicijn Vervolgstudie nog niet open, Voor-aanmelden bij interesse wel zinvol

RP103 studie in Nederland “Ervaringen van de 4 deelnemers” ? Vragen aan de deelnemers ?