De presentatie wordt gedownload. Even geduld aub

De presentatie wordt gedownload. Even geduld aub

Guard UMCG UMC Groningen – Reumatologie & Klinische Immunologie ATTR amyloïdose nieuwe behandelingen Patiëntendag 13 december 2014, Utrecht Bouke Hazenberg,

Verwante presentaties


Presentatie over: "Guard UMCG UMC Groningen – Reumatologie & Klinische Immunologie ATTR amyloïdose nieuwe behandelingen Patiëntendag 13 december 2014, Utrecht Bouke Hazenberg,"— Transcript van de presentatie:

1 Guard UMCG UMC Groningen – Reumatologie & Klinische Immunologie ATTR amyloïdose nieuwe behandelingen Patiëntendag 13 december 2014, Utrecht Bouke Hazenberg, UMCG

2 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG Precursor-Product concept PRECURSORPRODUCT THERAPIE SAAAA K/L Lichte ketensAL TTR (mutatie)ATTR β-2-microglobulineAβ2M

3 Guard UMC Groningen – Rheumatology & Clinical Immunology UMCG Mogelijkheden voor behandeling

4 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG Onderwerpen  Tetrameer stabilisatie  Small interfering RNA (siRNA)  Anti-sense behandeling

5 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG ATTR amyloidosis: TTR tetramer

6 Guard UMC Groningen – Rheumatology & Clinical Immunology UMCG Verkeerd gevouwen TTR

7 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG TTR tetrameer stabilisatie

8 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG Tafamidis  N=128  De neurologische NIS LL score bleef stabiel na 1.5 jaar in 29.5 % in de placebo groep en in 45.3 % in de tafamidis groep Berk et al, JAMA 2013; 310:

9 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG Diflunisal  N=130  De neurologische NIS+7 score bleef stabiel na 2 jaar in 9.4 % in de placebo groep en in 29.7 % in de diflunisal groep Berk et al, JAMA 2013; 310:

10 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG ATTR-ACT (Pfizer)  Tafamidis bij ATTR cardiomyopathie  Drie armen (1 : 2 : 2):  tafamidis 20 mg als tablet  tafamidis 80 mg als tablet  Placebo  Aantal patienten: 300  Duur: 2.5 jaar  UMCG: mogelijke participatie?

11 Guard UMC Groningen – Rheumatology & Clinical Immunology UMCG Mogelijkheden voor behandeling

12 Guard UMC Groningen – Rheumatology & Clinical Immunology UMCG

13 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG Onderwerpen  Tetrameer stabilisatie  Small interfering RNA (siRNA)  Anti-sense behandeling

14 Guard UMC Groningen – Rheumatology & Clinical Immunology UMCG Behandeling met siRNA

15 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG Effect van siRNA op TTR Coelho et al, NEJM 2013; 369:819-29

16 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG APOLLO (Alnylam)  Patisiran bij ATTR polyneuropathie  Twee armen:  Patisiran 0.30 mg/kg i.v. per 3 weken  Placebo  Aantal patiënten: 200  Duur v/d studie: 1.5 jaar  UMCG: geplande start in 2015

17 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG Onderwerpen  Tetrameer stabilisatie  Small interfering RNA (siRNA)  Anti-sense behandeling

18 Guard UMC Groningen – Rheumatology & Clinical Immunology UMCG Anti-sense

19 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG ISIS-TTR Rx (Isis)  ISIS-TTR Rx bij ATTR polyneuropathie  Twee armen (2:1):  ISIS-TTR Rx 300 mg sc./week  Placebo  Aantal patienten: 200  Duur van de studie: 65 weken  UMCG: niet betrokken

20 Guard UMC Groningen – Rheumatology & Clinical Immunology UMCG Conclusie  De behandelingsmogelijkheden van ATTR amyloïdose lijken zich geleidelijk uit te breiden  Vooral de verschillende ingangen in het ontstaan van amyloïdose worden benut  Tot nu toe is het effect bij ATTR amyloïdose nog beperkt: alleen afremming van de snelheid van achteruitgang

21 Guard UMC Groningen – Rheumatology and Clinical Immunology UMCG ATTR amyloïdose - studies  TTR tetrameer stabilisatie bij polyneuropathie  Tafamidis afremming aangetoond (Teresa Coelho)  Diflunisal afremming aangetoond (John Berk)  Remming v/d TTR aanmaak bij polyneuropathie  siRNA start van de fase 3 studie  Anti-Sense start van de fase 3 studie  Werkzaamheid v/d medicatie bij cardiomyopathie  Tafamidis start van de fase 3 studie  siRNA - fase 2 trial, de fase 3 studie is aangekondigd

22 Guard UMCG UMC Groningen – Reumatologie & Klinische Immunologie


Download ppt "Guard UMCG UMC Groningen – Reumatologie & Klinische Immunologie ATTR amyloïdose nieuwe behandelingen Patiëntendag 13 december 2014, Utrecht Bouke Hazenberg,"

Verwante presentaties


Ads door Google