De presentatie wordt gedownload. Even geduld aub

De presentatie wordt gedownload. Even geduld aub

Korte Inhoud I. Algemene inleiding II. Fundamenteel onderzoek III. Maken en selecteren van nieuwe moleculen IV. Domeinen waarin onderzoek & ontwikkeling.

Verwante presentaties


Presentatie over: "Korte Inhoud I. Algemene inleiding II. Fundamenteel onderzoek III. Maken en selecteren van nieuwe moleculen IV. Domeinen waarin onderzoek & ontwikkeling."— Transcript van de presentatie:

1 Korte Inhoud I. Algemene inleiding II. Fundamenteel onderzoek III. Maken en selecteren van nieuwe moleculen IV. Domeinen waarin onderzoek & ontwikkeling plaatsvinden V. Nieuwe evoluties: de komst van biotechnologie VI. Patentaanvraag ONTDEKKING VAN EEN NIEUWE STOF OF MOLECULE I

2 I.ALGEMENE INLEIDING WAT IS EEN GENEESMIDDEL? Een geneesmiddel (of medicijn) is een chemische stof die een bepaalde, gewenste werking op het (dierlijk of menselijk) lichaam uitoefent. De wetenschap van de geneesmiddelen heet farmacologie of geneesmiddelenleer. Het voorschrijven van geneesmiddelen wordt ook wel farmacotherapie of geneesmiddelentherapie genoemd. Veel geneesmiddelen hebben een plantaardige, dierlijke of andere biologische oorsprong maar de meeste worden tegenwoordig synthetisch gemaakt.farmacologie Maart 2004: Europese richtlijn inzake definitie van een geneesmiddel. Ref. I

3 Volgens de Europese richtlijn hoeft een geneesmiddel niet altijd te genezen. We kunnen verschillende soorten van middelen onderscheiden die aan de definitie beantwoorden:  middelen met een genezende werking (therapeutische werking)  middelen die een aandoening kunnen voorkomen (preventieve actie)  middelen die dienen om een diagnose te stellen  middelen die dienen om bepaalde lichaamsfuncties te verbeteren of te herstellen  middelen die dienen om klachten en symptomen te behandelen (symptomatische werking)  middelen die andere therapieën / behandelingen mogelijk maken Ref. I I.ALGEMENE INLEIDING WAT IS EEN GENEESMIDDEL?

4 2000 vC Oude Egyptische geneeskunde: gebruik van zalven, inhalatieproducten en pillen. Men kende opium, lijnzaad, cannabis en senna. Oude Grieken en Romeinen: planten en kruiden Middeleeuwen: opium als anestheticum 1500 nC Arabische geneeskunst: medicijnen op basis van planten en mineralen I.ALGEMENE INLEIDING HISTORISCHE EVOLUTIE VAN GENEESMIDDELENONDERZOEK

5 Renaissance: kennis van de menselijke anatomie (Vesalius, Da Vinci) 18°-19° eeuw:  microscopische revolutie  eerste vaccinatie door E. Jenner  Pasteur en Koch: ontdekking van micro-organismen als oorzaak van infecties I.ALGEMENE INLEIDING HISTORISCHE EVOLUTIE VAN GENEESMIDDELENONDERZOEK I

6 1840: ontdekking van ether, chloroform en cocaïne als verdovende middelen Belang van goede hygiëne en gebruik van carbolzuur als antisepticum (Semmelweiss) 20ste eeuw: ontdekking van nieuwe geneesmiddelen, in het begin eerder toevallige vondsten (bvb penicilline door Alexander Fleming) I.ALGEMENE INLEIDING HISTORISCHE EVOLUTIE VAN GENEESMIDDELENONDERZOEK

7 Geleidelijk aan meer gericht onderzoek  Op orgaan- / weefselniveau  Op cellulair niveau  Op moleculair / receptorniveau De toekomst: biotechnologie & geneesmiddelen op maat I.ALGEMENE INLEIDING HISTORISCHE EVOLUTIE VAN GENEESMIDDELENONDERZOEK

8 Gemiddelde tijdsduur van elke fase: bron CMR International Factbook 2004 (Centre for Medicines Research International) I moleculen stap 1 ONTDEKKING NIEUWE MOLECULE stap 2 PREKLINISCH ONDERZOEK 250 moleculen stap 3 KLINISCH ONDERZOEK fase 2fase 1 stap 4 FDA/EMEA REVIEW 5,7 jaar patiënten patiënten gezonde vrijwilligers 1 geregistreerd geneesmiddel fase 3 1,3 jaar R E G I S T R A T I E P R O C E D U R E Stap 5 PRIJS EN TERUGBETALING Van de ontdekking van een nieuwe stof tot registratie Van registratie tot lancering/terugbetaling Van lancering tot patentverlies 1,5 jaar Stap 6 LANCERING 7 à 9 jaar 2,9 jaar I.ALGEMENE INLEIDING DE LEVENSCYCLUS VAN EEN GENEESMIDDEL VANDAAG

9 Het verwerven van kennis over werkingsmechanismen van ziekten Fundamenteel wetenschappelijk onderzoek gebeurt voor een groot deel op universitair niveau en in de privésector Geneesmiddelenbedrijven ontwikkelen 90% van alle geneesmiddelen II. FUNDAMENTEEL ONDERZOEK WAT VOORAFGAAT AAN HET ZOEKEN NAAR EN DE ONTWIKKELING VAN NIEUWE GENEESMIDDELEN I

10 III. MAKEN & SELECTEREN VAN NIEUWE MOLECULEN ZOEKEN VAN EEN NAALD IN EEN HOOIBERG Of beter: het zoeken van twee naalden in twee hooibergen en kijken of ze mekaar kunnen vinden  Identificeren van een aangrijpingspunt in het ziektemechanisme  Identificeren van een molecule die hierop kan inwerken  Kijken of de molecule de ziektegeschiedenis effectief beïnvloedt I Ref.

11 III. MAKEN & SELECTEREN VAN NIEUWE MOLECULEN IDENTIFICATIE VAN EEN BIOLOGISCH AANGRIJPINGSPUNT Een biologisch aangrijpingspunt vinden dat gekoppeld kan worden aan de ziekte  Traditionele biologische aanpak -functionele en structurele informatie -op moleculair en cellulair niveau  Nieuwe benadering via -genetica -studie van de proteïnen I

12 III. MAKEN & SELECTEREN VAN NIEUWE MOLECULEN VALIDATIE VAN HET BIOLOGISCH AANGRIJPINGSPUNT Aantonen dat het wijzigen van een biologisch aangrijpingspunt ook resulteert in een wijziging van het ziekteverloop. Het aangrijpingspunt moet bereikbaar zijn voor een eventueel geneesmiddel I

13 Chemici, farmacologen en biologen screenen duizenden bestaande moleculen of creëren er nieuwe. Er worden tot duizenden “lead compounds” (of beloftevolle verbindingen) gemaakt. Het zijn stoffen die mogelijk kunnen inwerken op mechanismen die aan de basis liggen van bepaalde ziekten of aandoeningen III. MAKEN & SELECTEREN VAN NIEUWE MOLECULEN DE SCREENING VAN POTENTIELE MOLECULEN

14  Identificatie van nieuwe verbindingen  Screenen van “bibliotheken” van verbindingen  Aanmaken van nieuwe verbindingen III. MAKEN & SELECTEREN VAN NIEUWE MOLECULEN

15 III. MAKEN & SELECTEREN VAN NIEUWE MOLECULEN HET AANMAKEN VAN NIEUWE VERBINDINGEN I

16 III. MAKEN & SELECTEREN VAN NIEUWE MOLECULEN HET SELECTEREN / SCREENEN VAN EEN BIBLIOTHEEK MET VERBINDINGEN I

17 I  Testen van de nieuwe of geselecteerde verbindingen  Verfijnen en verder zuiveren van de verbindingen  Selectie van “lead compounds” III. MAKEN & SELECTEREN VAN NIEUWE MOLECULEN DE OPTIMIZATIE VAN POTENTIELE MOLECULEN

18 « in silico » modellering « in vitro » testen III. MAKEN & SELECTEREN VAN NIEUWE MOLECULEN DE OPTIMIZATIE VAN POTENTIELE MOLECULEN I

19 Op punt stellen van het productieproces Eerste onderzoek « in vivo » III. MAKEN & SELECTEREN VAN NIEUWE MOLECULEN HET EERSTE PREKLINISCH ONDERZOEK I

20 IV. DOMEINEN WAARIN ONDERZOEK & ONTWIKKELING PLAATSVINDEN Tekening: naar Wyatt 9-97 ziekte geneesmiddel

21 IV. DOMEINEN WAARIN ONDERZOEK & ONTWIKKELING PLAATSVINDEN MEDISCHE NOOD ALS BELANGRIJKSTE DRIJFVEER hoge bloeddruk maagdarm ziekten (bv maagzweren) artritis bacteriële infecties sedatief effect pijnstilling angina hoge cholesterol astma angst depressie osteoporose prostaat hypertrofie diabetes type 2 acne griep obesitas dementie arteriosclerose vaatziekten AIDS vaccin urinaire incontinentie beroerte hartinfarct preventie kanker allergie herpes bloedziekten schimmelinfecties braken, misselijkheid epilepsie migraine diabetes type 1 endometriose trombose hart falen chronische bronchitis schizofrenie ziekte van Parkinson psoriasis drug/alcohol misbruik seksuele disfunctie wondheling hartritmestoornissen lever cirrose hepatitis Gaucher (erfelijke, genetische stapelingsziekte) geïrriteerd darm syndroom ziekte van Crohn ulceratieve colitis onstabiele angina AIDS multiple sclerose longemfyseem transplantatie problemen septische shock PATIËNTENPOPULATIE matig laag hoog MEDISCHE NOOD matiglaag hoog Bron: Lehman Brothers

22 / 1675: ontdekking micro-organismen 1856: G. Mendel ontdekt de overervingwetten 1953: James Watson en Francis Crick beschrijven de structuur van DNA 1975: ontwikkeling van de techniek om antistoffen te maken via biotechnologie 1980: moderne biotechnologie maakt gebruik van de techniek « recombinant DNA technologie ». Het micro-organisme E. Coli wordt gebruikt om menselijke insuline te produceren. 1982: eerste recombinant geneesmiddel op de markt verkrijgbaar 2001: het “Human Genome Project” wordt afgewerkt V. NIEUWE EVOLUTIES IN HET GENEESMIDDELENONDERZOEK MODERNE BIOTECHNOLOGIE: MIJLPALEN I

23 V. NIEUWE EVOLUTIES IN HET GENEESMIDDELENONDERZOEK MODERNE BIOTECHNOLOGIE: INLEIDING Een woordje over DNA en genen. »Alle levende wezens bestaan uit cellen »Cellen bezitten een celkern (nucleus) »In elke celkern zitten 23 paar chromosomen I Ref. http//www.schoolscience.co.uk (biology)

24 V. NIEUWE EVOLUTIES IN HET GENEESMIDDELENONDERZOEK MODERNE BIOTECHNOLOGIE: INLEIDING Een woordje over DNA en genen. »In al deze chromosomen zit DNA (Deoxyribonucleïnezuur of Deoxyribonucleic Acid) »De genen zijn stukken DNA die verantwoordelijk zijn voor een bepaalde eigenschap »DNA bestaat uit bouwstenen (basen) en zit opgerold in de chromosomen I Ref. http//www.schoolscience.co.uk (biology)

25 V. NIEUWE EVOLUTIES IN HET GENEESMIDDELENONDERZOEK MODERNE BIOTECHNOLOGIE: INLEIDING  De bouwstenen (basen) van de genetische code zijn dezelfde bij alle levende wezens. De manier waarop ze gebruikt worden en de volgorde zijn verschillend  DNA: bron van informatie voor -eigenschappen zoals kleur haar, ogen… -aanmaak van bepaalde stoffen zoals hormonen -aanleg voor ontwikkelen van bepaalde ziekten I /

26 Wat is biotechnologie?  Is de verzameling van technologieën die het mogelijk maakt om biologische informatie op het niveau van het DNA van de cel (moleculair niveau) te veranderen of te beïnvloeden Wat doet biotechnologie met DNA?  Bewerken/wijzigen van het DNA, van het genetisch materiaal  Bij een organisme worden dan nieuwe eigenschappen gecreëerd. Door DNA te wijzigen kan men een organisme ertoe brengen om bvb meer van een bepaalde stof (proteïne) te gaan maken of om een gewijzigde vorm van proteïne te maken. I V. NIEUWE EVOLUTIES IN HET GENEESMIDDELENONDERZOEK MODERNE BIOTECHNOLOGIE: INLEIDING

27 V. NIEUWE EVOLUTIES IN HET GENEESMIDDELENONDERZOEK MODERNE BIOTECHNOLOGIE: TOEPASSINGEN Biotechnologie bij de ontwikkeling van geneesmiddelen: recombinant technologie  De techniek waarbij genetisch materiaal van één organisme (bv. de mens) wordt ingebracht in de cellen van een ander soort organisme (bv. een micro-organisme).  Productie door dit micro-organisme van menselijke stoffen (bv. insuline), op basis van de informatie van het menselijke DNA = ontwikkeling van “biofarmaceutische middelen”. Gentherapie  Genen worden buiten het lichaam bewerkt, gewijzigd (bv. herstellen van defecten). Gewijzigde genetische informatie wordt terug in cellen van een patiënt gebracht > therapeutisch effect I

28 V. NIEUWE EVOLUTIES IN HET GENEESMIDDELENONDERZOEK MODERNE BIOTECHNOLOGIE: VOORBEELDEN VAN TOEPASSINGEN CATEGORIEEN VAN MIDDELEN:TOEGEPAST BIJ: HormonenDiabetes; Groeiproblemen bij kinderen InterferonMultiple Sclerose; Kaposi Sarcoma InterleukinenBepaalde niertumoren AntistollingsmiddelenTekort aan bloedplaatjes Monoklonale antistoffenAcute afstoting bij niertransplantaties ErythroproteïnenAnemie door chronisch nierfalen VaccinsHepatitis Weefsel plasmine activatorAcuut hartinfarct Acute longembolie I Efpia, : Medicines for Mankind, Biotechnology, promise to human healthcare

29 V. NIEUWE EVOLUTIES IN HET GENEESMIDDELENONDERZOEK MODERNE BIOTECHNOLOGIE: TOEPASSINGEN Farmacogenetica Relatie tussen de genetische samenstelling van een individu en zijn/haar reactie op bepaalde geneesmiddelen. Niet iedereen reageert met dezelfde therapeutische effecten, niet iedereen heeft dezelfde neveneffecten. I Behandeling A Behandeling B Behandeling C

30 Abraham Lincoln: “The patent system added the fuel of interest to the fire of genius." Patent: het verwerven van een exclusief recht op het produceren, gebruiken, verkopen, in licentie geven en importeren van de gepatenteerde uitvinding Bijna onmiddellijk nadat een potentieel geschikte molecule wordt ontdekt VI. PATENTAANVRAAG Patent, brandstof voor creativiteit Belangrijkste voorwaarden voor het aanvragen van een patent:  Nieuw = innovatief  Inventief  Industrieel toepasbaar Patent = garantie voor innovatie

31 VI. PATENTAANVRAAG Wat?  Alle geselecteerde moleculen (resultaat screening)  Indicaties waarbij de middelen gaan gebruikt worden  Formules Hoelang?  Patent loopt voor 20 jaar (vanaf dan moet onderzoek dat ongeveer jaar in beslag gaat nemen nog gestart worden)  Uitzondering: mogelijke verlenging voor 5 jaar (minder en minder toegekend) Bij wie?  Internationale aanvraag  European Patent Office, US Patent Office  Nationale aanvraag


Download ppt "Korte Inhoud I. Algemene inleiding II. Fundamenteel onderzoek III. Maken en selecteren van nieuwe moleculen IV. Domeinen waarin onderzoek & ontwikkeling."

Verwante presentaties


Ads door Google